当前课程知识点：医疗器械与医学创新 > 第5章 临床战略 > 第3节 临床研究设计与统计分析-李雪迎 > 样本量估算
那最后呢我们再来看看样本量的估算
那首先为什么要算样本量
很多人曾经问到我们的问题是
我要做个实验是不是30例就够了
那实际上呢我们要知道样本量的估算
并不是没有来源的
他是一定要基于我们统计学的计算
也是需要前期信息的
我们来看看样本量估算是怎么来完成的
首先可能还是要先回忆一下t检验的过程
比如说我们要验证
两个班的同学成绩是不同的
想知道一班的成绩比二班好
那这个时候呢我们用一次考试的成绩
来做我们的样本
那给两个班的同学呢
分别算了他们的平均分标准差
知道两个班各有多少人
这个时候这些数据
就足够我们带到t检验的公式里面
先算出一个t值
然后再用这个t值去求取那个p值
p值小于0.05的时候
我们就认为两个班同学的成绩是不同的
那么样本量估算是怎么样的呢
实际上样本量估算的过程和
统计推断的这个过程呢很相似
你可以把它理解成一个逆运算
这个未知数给它变掉了
我们原来呢是知道样本量
知道均值知道标准差去求那个p值
在样本量估算的时候呢
我们同样需要知道
两个样本我们将来想要验证的这两种特征
它们的平均值跟标准差
那同时呢我们令p值等于0.05
然后我们反推需要多少的样本量
这就是样本量估算
所以对于样本量来说呢
我在前期没有信息的时候
样本量估算是没有办法完成的
那对于一个研究设计来说
要完成样本量估算
首先是一个科学性的一个原则
我们需要知道
我们做的多少个样本
能够完成我们的验证目的
我们这样设计出来的研究才是合理的
那相反的方向如果我有充分的
人力资源物力资源
我觉得我可以尽量的去多纳入病人
我来完成这个研究
那我是不是就不用算了呢
也不是的
所有的实验研究其实都有未知性都有风险性
让这些患者无端的暴露于你的研究风险
这也是伦理学不能够允许的
所以呢样本量估算
不仅仅是科学性的原则也是伦理学的考虑
另外呢如果你是研究者的时候
你也需要通过样本量的估算
来评价你的时间你的人力
和经济学等等各个方面的因素
来确保你的整个实验能够顺利的开展
那咱们刚才说了这个
我们的实验的效应
要区分主要的终点跟次要的终点
所以我们在判定一个研究是成败的时候呢
我们主要依靠的是主要指标的检定结果
那这个时候
我们的样本量估算
也是针对主要指标来的
那正是因为这一点
对于确证性研究跟探索性研究
他们在样本量这个问题上也是不同的
我们刚才说了样本量估算需要前期的信息
那么探索性的研究的时候呢
临床的方法首次应用于患者
这个时候你没有前期信息
所以这个时候是没有办法去估算样本量的
所以探索性研究呢
往往是小样本开展
不需要做样本量的估算
但是当我们有了探索性研究的结果
它就成为了我们确证性研究
样本量估算的基础
所以确证性研究
是一定要有样本量的估计跟设计的
下面呢给大家两个例子
那这个大多数的情况下
我们的样本量估算
是需要借助统计软件完成的
但是在一些比较简单的情况下
我们还是有机会借助手算来完成的
那这个呢就是一个计量指标
有效性检验的一个样本量的例子
这个例子给我们的呢
是组间比是1比1的情况
那里面包括这样子的统计参数
N呢是这个样本量
α呢是一类错误
β是二类错误
σ是这个我们两组的平均值的差值
这个下面的d呢是公共的标准差
比如说借助这样一个例子
要来验证一个糖尿病药物的降糖效果
我们知道降糖效果的验证呢
经常用到的主要评价指标
是糖化血红蛋白
如果我们用安慰剂做对照的时候
如果安慰剂的糖化血红蛋白下降幅度
预试验里面是0.3加减1.2
那我要验证的药物A它的下降幅度
是1.3加减1.2
那我们借助这样子的信息
就可以完成样本量估算了
让我们看看这里面
先说统计学的的参数
一类错误α取0.05
双侧的时候那它所对应的
标准正态分布的这个值是1.96
那β取0.2的时候呢
它对应的标准状态分布值是0.84
两组平均值的这个差值
我们刚才给了一个比较好算的一个数值是1
那这个公共的标准差呢
我们就取1.2就好了
把这些数值都带进去之后呢
回到我们的这个公式里面
我们就可以把它计算出来
大概是一个组需要23例的患者
就可以把他完成了
对于率指标来说呢
它的公式是这个样子的
应用的方法跟刚才是一致的
就不在一一的赘述了
但是当我们做更复杂的一些样本量设计的时候
可能还是需要借助软件来完成
那最后给大家总结一下
在做样本量估算的时候
我们需要预先的准备哪些指标啊
那计量指标的优效性检验的时候呢
一定要先准备好的是
两个组的平均值跟标准差
那如果你的优效性的界值不是零的时候
你还要准备优效性的界值
那对于计量指标的等效
或非劣效性检验的时候呢
除了均值标准差之外呢
你需要准备的是等效性的
或者非劣效性的这个界值
对于率指标来说呢
只要是率指标的检验
首先你要知道实验组跟对照组的率值是什么样子的
那对于优效性检验来说
非零的优效性检验你需要优效性界值
那对于等效跟非劣效检验的话
你是需要等效跟非劣效界值是一定要提供的
那还有一类是生存分析的统计学的方法
这一类的方法呢
它的估算的过程可以借助比较不同的参数
那最常用的呢可能是Hazard Ratio就HR这个值
有的时候呢也可以借助到像
中位生存时间等等这样子的数值
那要看具体的情况了
那如果是这个等效或非劣效的检验的时候呢
它们的界值也是一定要给出来的
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