当前课程知识点：分子生物学 > 第八章 基因治疗 > 第4节 基因治疗的应用研究 > 基因治疗的应用研究
同学们好
我是来自中南大学
生命科学学院的曾赵军老师
这一讲
我们讲基因治疗的应用研究
基因治疗有很多的用途
首先它可以用于
遗传病的基因治疗研究
常用的遗传病的基因治疗
有腺苷脱氨酶ADA缺乏症
嘌呤核苷磷酸化酶PNP缺乏症
还有珠蛋白生成障碍性贫血
血红蛋白病
血友病和其他的血浆蛋白缺乏症
还有苯炳式酮酸尿症
以及先天性代谢缺乏症
还有笨纳式综合征
以及家族性高胆固醇血症
还有囊性纤维化病等
这样一些遗传病
都可以用于基因治疗的研究
那么本讲
以腺苷酸脱氨酶ADA缺乏症为例
来进行讲解
腺苷酸脱氨酶缺乏症
是第一例的基因治疗
首先我们从生理来学习
腺苷脱氨酶
腺苷脱氨酶它是一种细胞内的酶
它在核酸的代谢过程当中
起到重要的作用
它可以使淋巴细胞当中的
脱氧腺苷进行脱氨
脱胺以后呢
就可以形成脱氧的肌苷
然后呢再代谢为尿酸
排出体外
那么在病理的条件下呢
腺苷脱氨酶由于缺乏
那么它就可以导致
脱氧腺苷它不能完全脱氨
那么不能完全脱氨以后
脱氧腺苷
它就会在淋巴细胞内堆积
那么从而造成淋巴细胞的死亡
影响到机体的免疫功能
最终形成严重的
联合免疫缺陷综合症SCID
那么它的治疗的基础是什么呢
首先腺苷酸脱氨酶基因
它位于20号染色体的长臂上面
这个我们已经找到
在1983年的时候
腺苷酸脱氨酶的基因也被克隆
那么可以运用逆转录病毒
将腺苷脱氨酶的基因送入
缺乏腺苷脱氨酶的基因的淋巴细胞
另外呢
我们新输入的腺苷脱氨酶的基因
在原来没有此基因的淋巴细胞当中呢
可以进行表达
那么ADA缺乏症
首先呢它是由French Anderson
在1990年的时候
开展的基因治疗
那么它是利用将ADA的基因
通过逆转录病毒
导入到患者的淋巴细胞
来获得了比较好的治疗的效果
那么这是我们讲的
第一例的基因治疗
那么它具体的操作的步骤
我们来看一下
它首先呢
它抽取病人的骨髓
分离淋巴细胞
那么将病人的淋巴细胞
与携带腺苷脱氨酶的基因
进行逆转录病毒载体呢
进行混合的培养
那么使腺苷脱氨酶
进入到淋巴细胞当中
然后清洗淋巴细胞
去除多余的病毒载体
用抗生素等方法来进行筛选
并且检测细胞内
腺苷脱氨酶的含量
那么我们确定了
腺苷脱氨酶基因的表达以后
腺苷脱氨酶基因的表达以后
就可以将表达此基因的淋巴细胞
回输到患者体内
再密切观察
病人的各项免疫指标的变化
必要时呢进行调整
那么经过上述的治疗以后
患病的女童
基本能恢复免疫的功能
那么此后又进行了多次的输入治疗
基因治疗
除了用于遗传病研究以外
还可以用于恶性肿瘤的研究
那么在恶性肿瘤基因治疗方面
常用的策略有
基因增补
也就是将外援的目的基因
导入到人体
第二呢
可以通过基因干预的技术
将一些过表达的癌基因
进行抑制
或者是破坏其结构
那么第三呢
可以通过自杀基因治疗
这样一种分子化疗的方式
来进行恶性肿瘤的基因治疗
还可以采取免疫基因治疗
对肿瘤进行治疗
那么还有一种呢
是通过提高化疗的效果的辅助基因治疗
那么这个辅助基因治疗里面
有药物增敏的基因治疗
和针对耐药
耐药的基因治疗
这样一些策略
那么除此之外
基因治疗还可以用于
病毒性疾病的基因治疗研究
那么在病毒性疾病的基因治疗里面
主要是通过调节机体的免疫应答
来进行基因治疗
第二呢
可以通过基因干预
来抑制某些病毒在细胞内的复制
这样达到病毒性疾病的基因治疗的目的
那么这一讲
我们就讲到这里
谢谢大家
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