当前课程知识点：分子生物学 > 第八章 基因治疗 > 第1节 基因治疗的策略 > 基因治疗的策略
同学们好
我是来自
中南大学生命科学学院的曾赵军老师
这一讲我们讲基因治疗的策略
什么是基因治疗
基因治疗
它是指将某些遗传物质转移到患者细胞内
使其在体内发挥作用
来达到治疗疾病和有益于治疗的目的
这样一些方法我们就称之为基因治疗
基因治疗有哪些基本的策略
首先
我们来看基因置换这样的基本策略
基因置换它是指
将特定的目的基因导入特定细胞
通过定位重组
使导入的正常基因置换基因
组内原有的缺陷基因
他们的目的就是将
缺陷基因的异常序列进行校正
对缺陷基因的缺陷部位
进行精确的原位修复
而不涉及基因组内其他的任何改变
也就是说
我们将通过一个重组载体
将正常的基因
通过定位重组的技术
来置换这个缺陷的基因
这就是基因置换的策略
第二种策略是基因添加
gene augmentation
基因添加它是指通过导入外源的基因
使靶细胞表达其本身不表达的基因
这里有两种类型
第一种是导入相应的正常基因
来补偿缺陷的基因的功能
第二个就是向靶细胞中导入靶细胞
本身不表达的基因
利用其表达产物达到治疗疾病的目的
第三种策略是基因干预
什么是基因干预
它是指采用特定的方式
抑制某些基因的表达
或者通过破坏某个基因的结构
使之不能够表达
来达到治疗疾病的目的
常用基因干预的方法有
反义核酸技术
核酶技术
干扰RNA技术等等
下面介绍自杀基因治疗策略
自杀基因治疗
是恶性肿瘤基因治疗的主要方法之一
它是将所谓的一些自杀基因
导入到宿主细胞内
这种基因它编码的酶
它能够使无毒的药物前体
转变成细胞毒性代谢产物
来诱导靶细胞产生所谓的自杀的效应
从而达到清除肿瘤细胞的目的
自杀基因的作用机制
我们来看这张图
首先我们将没编码的基因
也就是自杀基因
通过病毒载体导入到肿瘤细胞当中
在肿瘤细胞当中
这些自杀基因它所编码的酶
他就能够进行转录和翻译
翻译的蛋白质
也就是形成的酶就能够使药物前体
代谢为有毒性的化学物质
也就是说自杀基因所编码的酶
将无毒的药物前体转变成有毒的代谢产物
从而将肿瘤细胞杀死
同时这些毒素可以像肿瘤细胞的周围扩散
杀死宁静的肿瘤细胞
这就是自杀基因的作用的机制
自杀基因
由于刚才我们讲到的旁观者效应
也就是说在自杀基因导入以后
不仅是导入了自杀基因的肿瘤细胞
在用药以后被杀死
而且与其相邻的
没有转导的肿瘤细胞也会被杀死
这样一个效应
我们就称之为旁观者效应
旁观者效应增强了
自杀基因肿瘤的杀伤作用
下面我们讲基因免疫治疗的策略
基因的免疫治疗
主要是通过
将抗癌免疫增强的细胞因子
如白介素干扰素等等
或者将MHC这样一些基因
导入到肿瘤细胞或者是组织
来增强肿瘤微环境当中的抗癌的免疫反应
这个就是基因的免疫治疗
这一讲我们就讲到这里
谢谢大家
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