临床研究对象的选择与样本量的估计在线视频

大家好

我是中南大学湘雅公共卫生学院的谭红专

我今天要跟大家讲的题目是

临床研究对象的选择与样本量的估计

在临床研究中

研究对象的选择是首先要考虑的一个问题

那么首先考虑什么呢

一个是研究对象选择的标准

研究对象选择的标准

在临床研究中通常有这么几个

一个叫诊断标准

所谓诊断标准就是对疾病的诊断 要是这个病

第二个纳入标准

就是规定一个范围

比方说年龄范围 性别 地区等等

除了诊断标准和纳入标准以外

还有一个排除标准

就是符合这个诊断的符合这个范围的

还有一些人是不合适的

那么就制定一个排除标准

所以研究对象的选择的标准有这么三个

以高血压的治疗为例

高血压的治疗

首先要定义什么是高血压

现在常规的高血压的诊断标准是140的90

首先这个是诊断标准

那么纳入标准

假设我现在要研究的治疗高血压的药物

它适用于40岁以上的成年人

那么这个纳入标准里面规定的年龄范围

可能规定到40到80岁

这个是研究者自己定的

根据研究目的来定

另外排除标准

即使这个病人是确实是个高血压

他年龄也在40到80岁之内

但是如果有某种情况 他可能不合适来做研究

比方说他有恶性的疾病

他现在有肿瘤 可能不合适

这样的话就把它列到排除标准里面

所以这几个东西大家要把它搞清楚

所谓排除标准

一定是这个病人

满足了诊断标准和纳入标准以后

出现了某种状况不适合的情况下

我们设置排除标准

这个是研究对象的选择标准

那么在确定这些标准的时候

要注意特别是诊断标准

建议采用国际疾病分类标准

也就是国际上公认的标准

或者是全国性的

如果没有国际标准

那有全国性学术会议规定的标准也可以

如果这个病是一个新发生的病

既没有国际标准也没有全国的标准

那这个时候就需要大家好好讨论一下

专家们讨论一下确定一个临时诊断标准

当这个新病进一步的发现有更多的指标的话

要及时修订标准

所以在选定研究对象的时候

当然我前面讲了

除了诊断标准以外还有纳入和排除标准

特别是排除标准 纳入标准这两个东西

这两个东西的确定

是研究者自己根据需要确定的

我需要跟大家解释一下

就是纳入的标准越窄

那么研究对象的一致性就会越好

但是带来的副作用呢

就是将来研究结果被推广的范围就会比较小

所以这个事实际上它的影响是两方面的

有好的一面 也有不好的一面

所以纳入标准是多宽的一个范围

这个是研究者自己要去考虑的一个问题

那么临床研究实际上有不同的研究类型

不同的研究类型它研究对象选择是不一样的

比方说如果是一个临床试验

临床试验的研究对象选择的是病人

是患有我们所要研究这种疾病的病人

那我们对象的选择必须有明确的症状标准

纳入标准和排除标准

然后符合这个标准的我们把它选进来

然后我们把它随机分为两组

另外如果是临床诊断试验

那我们选择的病人

就是那些高度怀疑患有这种疾病的人

如果是病例对照研究呢

研究对象一方面是得了这个病的病人

还有一个方面就是没有得这种病的人

那没有得这种病的人

他可以是完全健康的人

也可以是患了其他疾病的病人

但是有一点要注意

如果是选择患其他疾病的病人作为对照组的话

那么他患的这个病跟要研究的这个病

它们的病因不能相同

如果预计这两个病的病因会相同的话

那不能选他做对照这是要注意的

队列研究它是根据暴露与否分组的

所以选择的对象一般是有暴露的

是暴露组

没有暴露是对照组

研究对象的选择是根据有没有暴露来选择的

不是根据有没有疾病来选择的

因为队列研究它需要随访

所以在选择队列研究的对象的时候要注意

便于随访 就是随访会比较方便

第二个鉴于研究的时候

这个对象是没有患所研究的疾病

它有暴露因素或者没有暴露因素

但是他都没有这个病

但是他有可能得这种病

而且他在观察期内发生这种疾病的概率

还比较高发

为什么要选这些高发的人呢

选高发的人将来样本就可以稍微少一点

另外选择的时候

能够选择那些有完整的医疗记录的人群就比较好

如果有完整的医疗记录呢

也许可以缩短的观察时间

因为可以根据前面的记录也许有用

所以队列研究的研究对象的选择

要有这样几个注意点

还有一个就是要考虑研究对象的依从性

所谓依从性就是研究对象按照预定的计划

来跟你合作这个叫依从性

比方说要他按时来复查 要他按时服药

要他按时地回答问题等等这个叫依从性

依从性是实现治疗效果的前提

打个比方说如果病人他不按照医嘱来服药

那他当然就没有效果

那这个时候怎么能说这个药没有效果呢

是因为他没有吃药 所以没有效果

所以对于临床研究依从性是至关重要的

所以要选择那些依从性比较好的患者

同时要采取一些措施尽量让病人依从

采取什么措施呢

一个方面试验时间不能太长

试验时间如果过长人家不太容易依从

第二个实验措施和实验手段

不要给病人造成太多的麻烦

甚至占用他的时间也要尽量的缩短

就是不要给病人造成麻烦

不要给病人造成副作用

注意这些就能够提高依从性

当然还有一种就是服务态度 医疗水平

跟病人建立良好的医患关系

这些都是维持依从性的很重要的基础

那么研究对象选好以后

接下来一个问题就是到底要多大的样本

这个是所有临床研究要面临的一个问题

样本太大 可能浪费了

样本太小 可能没有结果

所以要进行准确的估计

切记不要去想样本越大越好

总有一些人研究说样本越大越好

不是这样的 样本要合适

临床研究中间有哪些因素

会影响到样本的大小呢

一般来说有这样几个方面

第一个是一类错误的概率

就是常说的α值

要求的α值是多少

一般的来讲设置α值是0.05 或者0.01 或者0.1

α值越大所需要的样本越小

第二个参数叫做把握度

把握度叫1-β

β是什么

β是第二类错误的概率 就是假阴性率

那1-β呢就是把握度

把握度就是有多大的把握能够得到想要的结果

那么这个β一般来讲

现在设置到0.1或者0.2

那么1-β呢就是0.9和0.8

就是有90%或者80%的可能性能够得到结果

这个把握度

当然把握度越高 所需要的样本越大

第三个问题是容许误差和差值

容许误差越大 所需要的样本当然就小一点了

容许的误差越小也就是要求结果越精确

当然就需要更大的样本

还有一个就是临床本身两组观察结果的差值

比方说治疗效果

这个治疗组和对照组的这个效果的差值

预期的差值越大所需要的样本就越小

预期的差值越小所需样本就越大

还有一个总体的率和总体的标准差

整体的率和整体的标准差也会影响样本量

这个就是样本大概会受到哪些因素的影响

当然还有一些比方说分多少组等等这些问题

那么在做一个临床科研设计的时候

把上面的四个参数都心里有数了基本上确定了

这个时候就可以有办法来估计样本

那么估计样本实际上现在有多种途径

一个就是按照流行病学教科书

统计学教科书上提供的公式去算

还有统计学书有时候提供很多的样本量的表格

只要这四个参数确定了查表就可以知道

还有现在有很多的统计软件里面

就有样本量的计算

只要把这几个参数输进去

软件马上就给你算出

研究需要多大样本

所以样本量估计的具体的方法

就不在这里讲了

总而言之实现的途径有很多

而且现在更常用的是用统计软件

因为现在统计软件很普遍了

而用公式去自己去算的反而变得越来越少了

这就是这一节跟大家讲的

在临床科学研究中研究对象如何选

样本如何估计

那么这就是这个知识点的内容

谢谢大家